各科室：

近日，上海市科學(xué)技術(shù)委員會發(fā)布2024年度“科技創(chuàng)新行動計劃”細胞與基因治療專項項目申報指南，通知如下：

一、征集范圍

專題一、細胞（基因）治療新靶點新機制研究

研究目標：發(fā)現(xiàn)確認細胞（基因）治療新靶點新機制，并獲得相關(guān)候選藥物動物水平的有效性評價報告。

研究內(nèi)容：圍繞免疫新靶點發(fā)現(xiàn)、干細胞命運調(diào)控等方向，開展細胞（基因）治療新靶點新機制研究，發(fā)現(xiàn)并確認細胞（基因）治療候選藥物，并在具有臨床應(yīng)用價值的疾病動物模型中完成驗證及有效性評價。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過10個項目，每項資助額度不超過100萬元。

申報主體要求：每個單位限申報1項。

專題二、關(guān)鍵核心技術(shù)研究

方向1：基于轉(zhuǎn)座酶的完整功能基因定點寫入技術(shù)

研究目標：開發(fā)全RNA基因定點寫入工具，獲得動物水平安全性和有效性評價報告。

研究內(nèi)容：基于宏基因組數(shù)據(jù)，篩選可用于哺乳動物的轉(zhuǎn)座酶和轉(zhuǎn)座子系統(tǒng)，提升基因?qū)懭胄?、容量和特異性，完成全RNA改造及元件優(yōu)化；面向血友病B、苯丙酮尿癥等遺傳病，完成動物水平概念驗證研究。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過2個項目，每項資助額度不超過200萬元。

方向2：基于重組酶的基因編輯技術(shù)

研究目標：開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型重組酶基因編輯工具，獲得動物水平安全性和有效性評價報告。

研究內(nèi)容：基于重組酶分子機制的研究成果，通過調(diào)節(jié)內(nèi)源性DNA重組通路、DNA損傷修復(fù)通路等路徑，提高重組酶基因編輯工具的效率，并完成動物水平靶向性DNA重組技術(shù)評價。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過2個項目，每項資助額度不超過200萬元。

方向3：小核酸藥物肝外遞送系統(tǒng)

研究目標：開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物肝外遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)肝外組織器官特異性的小核酸藥物遞送，獲得動物水平安全性和有效性評價報告。

研究內(nèi)容：開發(fā)靶向淋巴、脾、腦等肝外組織器官的遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)小核酸藥物的體內(nèi)靶向遞送，并在具有臨床應(yīng)用價值的疾病動物模型中完成小核酸藥物的安全性和有效性評價。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過2個項目，每項資助額度不超過200萬元。

方向4：人工智能賦能CAR-T設(shè)計技術(shù)

研究目標：開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的人工智能賦能CAR-T設(shè)計技術(shù)，獲得動物水平評價報告。

研究內(nèi)容：構(gòu)建腫瘤新抗原數(shù)據(jù)庫，搭建人工智能驅(qū)動的CAR設(shè)計平臺，針對不同腫瘤抗原生成高親和力、高特異性的CAR結(jié)構(gòu)；利用人工智能輔助優(yōu)化CAR-T細胞基底信號，提升CAR-T抗腫瘤能力和體內(nèi)持續(xù)性，并完成動物水平人工智能賦能CAR-T設(shè)計技術(shù)評價。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過2個項目，每項資助額度不超過200萬元。

方向5：細胞與基因治療產(chǎn)品外源微生物污染快速檢測技術(shù)

研究目標：開發(fā)適用于細胞與基因治療產(chǎn)品風(fēng)險放行或工藝過程控制的外源微生物污染快速檢測技術(shù)，獲得專屬性、靈敏度等方法學(xué)驗證報告。

研究內(nèi)容：基于生物發(fā)光、核酸擴增、固相成像等方法，開發(fā)外源微生物污染快速檢測技術(shù)，排除產(chǎn)品基質(zhì)的假陽性和假陰性干擾，實現(xiàn)痤瘡丙酸桿菌等中國藥典收載的代表性質(zhì)控菌，以及真實世界中慢生長細菌、高風(fēng)險霉菌的有效檢出，檢查窗口時間短于7天，檢測限小于100CFU，并完成其在細胞與基因治療產(chǎn)品中間過程控制及風(fēng)險放行等場景的適用性研究，以及專屬性、靈敏度等方法學(xué)驗證。

執(zhí)行期限：2024年12月1日至2027年11月30日。

經(jīng)費額度：非定額資助，擬支持不超過2個項目，每項資助額度不超過200萬元。

方向6：環(huán)形RNA設(shè)計修飾技術(shù)

申報主體要求：本市企業(yè)申報。

方向7：通用型CAR-T技術(shù)

申報主體要求：本市企業(yè)申報。

方向8：靶向?qū)嶓w腫瘤的CAR-NK技術(shù)

申報主體要求：本市企業(yè)申報。

方向9：新型基因修飾TIL技術(shù)

申報主體要求：本市企業(yè)申報。

方向10：自動化封閉式細胞處理設(shè)備

申報主體要求：本市企業(yè)申報。

二、申報要求

除滿足前述相應(yīng)條件外，還須遵循以下要求：

1.項目申報單位應(yīng)當是注冊在本市的法人或非法人組織，具有組織項目實施的相應(yīng)能力。

2.對于申請人在以往市級財政資金或其他機構(gòu)（如科技部、國家自然科學(xué)基金等）資助項目基礎(chǔ)上提出的新項目，應(yīng)明確闡述二者的異同、繼承與發(fā)展關(guān)系。

3.所有申報單位和項目參與人應(yīng)遵守科研誠信管理要求，項目負責(zé)人應(yīng)承諾所提交材料真實性，申報單位應(yīng)當對申請人的申請資格負責(zé)，并對申請材料的真實性和完整性進行審核，不得提交有涉密內(nèi)容的項目申請。

4.申報項目若提出回避專家申請的，須在提交項目可行性方案的同時，上傳由申報單位出具公函提出回避專家名單與理由。

5.所有申報單位和項目參與人應(yīng)遵守科技倫理準則。擬開展的科技活動應(yīng)進行科技倫理風(fēng)險評估，涉及科技部《科技倫理審查辦法（試行）》（國科發(fā)監(jiān)〔2023〕167號）第二條所列范圍科技活動的，應(yīng)按要求進行科技倫理審查并提供相應(yīng)的科技倫理審查批準材料。

6.所有申報單位和項目參與人應(yīng)遵守人類遺傳資源管理相關(guān)法規(guī)和病原微生物實驗室生物安全管理相關(guān)規(guī)定。

7.已作為項目負責(zé)人承擔(dān)市科委科技計劃在研項目2項及以上者，不得作為項目負責(zé)人申報。

8.項目經(jīng)費預(yù)算編制應(yīng)當真實、合理，符合市科委科技計劃項目經(jīng)費管理的有關(guān)要求。

9.每位項目負責(zé)人申報項目不超過1項。

三、申報方式

1、專題一：我院限報1項

專題二：不限項。其中方向6-方向10申報主體為本市企業(yè)，不能從醫(yī)院申報。

我院擬申報專題一者請?zhí)顚憽渡虾Ｊ锌茖W(xué)技術(shù)委員會科研計劃項目可行性方案》（見附件），于9月26日前將電子版《可行性方案》、《可行性方案》封面頁（需申請人簽字確認后，掃描或拍照）、《申報信息一覽表》，發(fā)送科研處郵箱keyanke@zs-hospital.sh.cn。我院將組織專家對申請書進行通訊評審。通過院內(nèi)評審者，另行通知按以下方式正式申報；未通過院內(nèi)評審者，不再另行通知。

擬申報專題二者（方向1-方向5），可直接系統(tǒng)正式填報。并請在10月11日前將《申報信息一覽表》發(fā)送至發(fā)送科研處郵箱keyanke@zs-hospital.sh.cn，科研處統(tǒng)一形式審核。

涉及患者信息的項目請?zhí)崆稗k理倫理預(yù)批件，需作為附件上傳。

2、正式申報：項目申報采用網(wǎng)上申報方式，無需送交紙質(zhì)材料。申請人通過“中國上?！遍T戶網(wǎng)站（http://www.sh.gov.cn）--政務(wù)服務(wù)--點擊“上海市財政科技投入信息管理平臺”進入申報頁面，或者直接通過域名http://czkj.sheic.org.cn/進入申報頁面：

【初次填寫】使用“一網(wǎng)通辦”登錄（如尚未注冊賬號，請先轉(zhuǎn)入“一網(wǎng)通辦”注冊賬號頁面完成注冊），進入申報指南頁面，點擊相應(yīng)的指南專題，進行項目申報；

【繼續(xù)填寫】使用“一網(wǎng)通辦”登錄后，繼續(xù)該項目的填報。

3.項目網(wǎng)上填報起始時間為2024年9月20日9:00，截止時間（含申報單位網(wǎng)上審核提交）為2024年10月13日。

聯(lián)系人：苑潔630832

2024.9.12