各科室、各位專家：
指南內(nèi)容詳見下文。我院擬申報(bào)者請于2017年2月6日（周一）前將申報(bào)信息（見附件“申報(bào)信息匯總表”）反饋我院科研處郵箱[email protected]，以便及時(shí)通知與安排后續(xù)申報(bào)事宜。
中山醫(yī)院 科研處 王翔宇 2220 612167
重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)牽頭組織部門
2017年1月
目 錄
一、研究方向................................................................ 3
1. 定向委托課題........................................................ 4
1.1.藥物一致性評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)與標(biāo)準(zhǔn)研究.................................... 4
1.2.青蒿素及其衍生物創(chuàng)新藥物研究........................................ 4
1.3.天然產(chǎn)物來源創(chuàng)新藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系.................. 5
1.4.新靶點(diǎn)小分子藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系...................... 5
1.5.應(yīng)急醫(yī)學(xué)藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系.......................... 6
2. 定向擇優(yōu)課題........................................................ 7
2.1.耐藥菌防治藥物品種及共性關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)................................ 7
2.2.高端制劑、新型輔料品種及共性關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)............................ 7
2.3.治療艾滋病和丙型肝炎藥物研發(fā)........................................ 8
2.4.兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā).......................................... 8
2.5.基于中醫(yī)典籍的經(jīng)典名方研發(fā).......................................... 9
3. 公開擇優(yōu)課題........................................................ 9
3.1.中藥新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)...................................... 9
3.2.創(chuàng)新抗體藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)............................. 10
3.3.重組新型蛋白藥物及基因治療、核酸藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)..... 10
3.4.示范性新藥臨床評價(jià)技術(shù)平臺建設(shè)..................................... 10
3.5.重要資源性平臺及關(guān)鍵技術(shù)體系....................................... 11
3.6.臨床亟需藥物研發(fā)................................................... 11
3.7.中藥和生物藥品種國際化相關(guān)研究..................................... 12
3.8.聯(lián)合疫苗及免疫規(guī)劃疫苗的研發(fā)....................................... 12
3.9.其它............................................................... 12
3.10.事后立項(xiàng)事后補(bǔ)助課題............................................... 13
二、申報(bào)評審方式............................................................ 13
三、經(jīng)費(fèi)支持................................................................ 14
四、申報(bào)條件和要求.......................................................... 15
五、申報(bào)流程................................................................ 17
重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)
2017年度課題申報(bào)指南
“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)（以下簡稱專項(xiàng)）以實(shí)際應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)發(fā)展為導(dǎo)向，其主要目標(biāo)為針對嚴(yán)重危害我國人民健康的10類（種）重大疾?。◥盒阅[瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結(jié)核、病毒感染性疾病以及其他常見病和多發(fā)?。?，研制一批重大藥物，完善國家藥物創(chuàng)新體系，提升自主創(chuàng)新能力，加速我國由仿制向創(chuàng)制、由醫(yī)藥大國向強(qiáng)國的轉(zhuǎn)變。專項(xiàng)實(shí)施期為2008年至2020年，按照三個(gè)五年計(jì)劃分階段落實(shí)。
目前，專項(xiàng)實(shí)施已進(jìn)入最后攻堅(jiān)階段。按照三個(gè)五年計(jì)劃“鋪、梳、突”的總體發(fā)展策略，結(jié)合科學(xué)院、工程院、社科院對專項(xiàng)標(biāo)志性成果的咨詢評估意見，在“十一五”和“十二五”已部署課題的基礎(chǔ)上，“十三五”期間將繼續(xù)堅(jiān)持創(chuàng)新定位和“培育重大產(chǎn)品、滿足重要需求、解決重點(diǎn)問題”的“三重”原則，以產(chǎn)品和技術(shù)為主線，在戰(zhàn)略需求和現(xiàn)實(shí)需求兩個(gè)維度上，聚焦重點(diǎn)領(lǐng)域，實(shí)施重大項(xiàng)目，實(shí)現(xiàn)“突”的跨越。同時(shí)依據(jù)《科技部 發(fā)展改革委 財(cái)政部關(guān)于印發(fā)國家科技重大專項(xiàng)（民口）聚焦調(diào)整意見的通知》（國科發(fā)專〔2015〕78號）要求，將重點(diǎn)任務(wù)由原五大任務(wù)板塊調(diào)整為品種與關(guān)鍵技術(shù)、核心創(chuàng)新平臺能力建設(shè)兩部分，不再單獨(dú)支持候選藥物、一般性大品種技術(shù)改造、單純性技術(shù)研發(fā)和孵化基地建設(shè)等項(xiàng)目。
2017年度課題是“十三五”實(shí)施計(jì)劃的主體，主要支持有望取得重大突破、對實(shí)現(xiàn)專項(xiàng)“十三五”總體目標(biāo)有重要作用的研究內(nèi)容，實(shí)施期限為2017-2020年。主要采取自下而上和自上而下相結(jié)合的方式部署任務(wù)，以進(jìn)一步提高課題的目標(biāo)性和集成度。立項(xiàng)主要以定向委托、定向擇優(yōu)、公開擇優(yōu)方式組織，加強(qiáng)后補(bǔ)助的支持力度。
定向委托和定向擇優(yōu)課題以國家重大需求和問題為導(dǎo)向，強(qiáng)化課題的頂層設(shè)計(jì)。定向委托課題明確牽頭單位，由牽頭單位按照本指南規(guī)定的研究內(nèi)容，組織集成優(yōu)勢單位，編制課題實(shí)施方案，并填寫正式申報(bào)書，經(jīng)專家多輪論證不斷完善后形成立項(xiàng)建議。定向擇優(yōu)課題采取公開申報(bào)，由符合條件的優(yōu)勢單位自主申報(bào)，經(jīng)專家評審確定牽頭單位和參與單位，并提出整合建議，由牽頭單位組織各參與單位再次編制課題實(shí)施方案并填寫正式申報(bào)書，通過專家多輪論證不斷完善后形成立項(xiàng)建議。
公開擇優(yōu)課題由申報(bào)單位自主申報(bào)，經(jīng)評審專家兩輪評審后，擇優(yōu)遴選并分類整合（采取二級合同單獨(dú)管理）后提出立項(xiàng)建議，如符合定向委托或定向擇優(yōu)課題支持方向的則納入相應(yīng)課題。
鼓勵(lì)國內(nèi)課題申報(bào)單位與境外（包括港澳臺地區(qū)）研發(fā)機(jī)構(gòu)聯(lián)合申請。鼓勵(lì)在國內(nèi)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的海外高層次人才申報(bào)課題。
2017年新立項(xiàng)課題組織立項(xiàng)工作將繼續(xù)依托統(tǒng)一的國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務(wù)平臺(以下簡稱公共服務(wù)平臺)，并由專業(yè)機(jī)構(gòu)——國家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心（以下簡稱科技發(fā)展中心）具體實(shí)施，科技發(fā)展中心受理課題申請后，將根據(jù)專家評審和論證情況，提出年度計(jì)劃建議。
立項(xiàng)工作遵循“公開、公平、公正”的原則，組織專家充分整合優(yōu)勢力量，嚴(yán)格遴選，系統(tǒng)集成，論證完善，實(shí)現(xiàn)協(xié)同創(chuàng)新。
一、 研究方向
1. 定向委托課題
1.1. 藥物一致性評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)與標(biāo)準(zhǔn)研究
研究內(nèi)容：開展藥物一致性評價(jià)相關(guān)新技術(shù)、新方法及關(guān)鍵技術(shù)研究;開展原料藥及制劑處方工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)提高、人體生物等效性等研究；開展仿制藥的國家參比制劑及其目錄、仿制藥一致性評價(jià)相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則研究，探索建立我國仿制藥品技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與市場信息披露制度；開展藥品專利信息檢索系統(tǒng)、功能性輔料數(shù)據(jù)庫和化學(xué)仿制藥口服固體制劑溶出曲線數(shù)據(jù)庫研究。
考核指標(biāo)：建立我國化學(xué)仿制藥口服固體制劑參比制劑目錄；制定仿制藥一致性評價(jià)檢測相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則和操作規(guī)范；建立部分藥物的標(biāo)準(zhǔn)制劑和標(biāo)準(zhǔn)品庫；建立3-5項(xiàng)一致性評價(jià)相關(guān)新技術(shù)和新方法；突破5-7種藥物生物等效性評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)；指導(dǎo)解決不少于50個(gè)品種一致性評價(jià)過程中的技術(shù)難題。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：委托中國食品藥品檢定研究院牽頭，聯(lián)合食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心、優(yōu)勢科研院所和相關(guān)企業(yè)實(shí)施。
1.2. 青蒿素及其衍生物創(chuàng)新藥物研究
研究內(nèi)容：基于青蒿素的化學(xué)結(jié)構(gòu)和作用機(jī)理，針對瘧疾耐藥性等問題，研發(fā)新型抗瘧藥物，包括化學(xué)單體藥物、復(fù)方藥物或新型制劑；研究青蒿素類藥物對紅斑狼瘡等其它疾病的治療作用，開發(fā)新的適應(yīng)癥；開展青蒿素原料高效制備技術(shù)研究。
考核指標(biāo)：研發(fā)新型抗瘧藥物，其中2-3個(gè)申請臨床研究；完成1-3個(gè)青蒿素的新適應(yīng)癥臨床前和臨床研究，其中1-2個(gè)申請新藥證書；青蒿素原料成本降低20-30%。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：委托中國中醫(yī)科學(xué)院中藥研究所牽頭組織，聯(lián)合有良好青蒿素研究基礎(chǔ)的單位共同開展。
1.3. 天然產(chǎn)物來源創(chuàng)新藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系
研究內(nèi)容：在品種研究方面，開展我國天然產(chǎn)物來源的創(chuàng)新藥物研究及原創(chuàng)藥物臨床新適應(yīng)癥研究，并開展相關(guān)科學(xué)問題和關(guān)鍵技術(shù)的深入研究，研制一批具有重要國際影響力的原創(chuàng)天然藥物。在藥物復(fù)雜體系方面，以我國天然藥物復(fù)方為基礎(chǔ)，建立能夠解析藥物作用靶標(biāo)及機(jī)理、質(zhì)量可控的現(xiàn)代復(fù)方藥物技術(shù)體系。在技術(shù)方面，重點(diǎn)研究天然復(fù)雜化學(xué)小分子的高效鑒定、（類）天然活性分子組合物的發(fā)現(xiàn)、離子通道等分子靶標(biāo)、機(jī)理及信號通路、符合天然藥物的藥動/藥效/毒性關(guān)聯(lián)研究技術(shù)、微量活性單體的全合成和半合成技術(shù)、合成生物學(xué)、生物酶工程等新技術(shù)。
考核指標(biāo)：獲得1-2個(gè)天然產(chǎn)物來源藥物品種新藥證書，獲得至少8個(gè)品種的臨床批件，開展至少15個(gè)品種臨床前研究；突破關(guān)鍵技術(shù)10項(xiàng)以上；承擔(dān)相關(guān)技術(shù)服務(wù)，實(shí)施成果轉(zhuǎn)讓。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：委托中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所牽頭，組織藥物研發(fā)相關(guān)優(yōu)勢單位（單位包括企業(yè)、科研院所、高等院校、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等，以下同）實(shí)施，鼓勵(lì)持有已進(jìn)入臨床研究或已獲得臨床試驗(yàn)申請受理通知書的創(chuàng)新品種、或該方向國際前沿自主專利技術(shù)的單位與牽頭單位聯(lián)合申報(bào)。
1.4. 新靶點(diǎn)小分子藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系
研究內(nèi)容：以個(gè)性化藥物研發(fā)革新藥物研發(fā)模式，針對中國人高發(fā)的重大復(fù)雜性疾病，研制極具市場前景的創(chuàng)新小分子藥物；突破GPCR等新靶標(biāo)研究技術(shù)瓶頸，開展GLP-1分泌相關(guān)GPCR 、SGLT2等膜蛋白關(guān)鍵靶標(biāo)在糖尿病等治療中的作用，加速推動抗2型糖尿病個(gè)性化藥物研究；發(fā)現(xiàn)一批具有研發(fā)前景的潛在靶標(biāo)，確認(rèn)作用機(jī)制與假設(shè)，并對新靶標(biāo)進(jìn)行確證性研究；發(fā)展新藥設(shè)計(jì)與發(fā)現(xiàn)研究的核心技術(shù)，設(shè)計(jì)、合成和篩選一批具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)的先導(dǎo)化合物；構(gòu)建集藥物代謝動力學(xué)、藥效學(xué)及安全性評價(jià)三位一體的成藥性評價(jià)技術(shù)體系；創(chuàng)建基于臨床生物標(biāo)記物群的轉(zhuǎn)化藥動/藥效/毒性評價(jià)技術(shù)體系；建立和優(yōu)化臨床前系列評價(jià)模型與技術(shù)。
考核指標(biāo)：獲得1-2個(gè)小分子藥物品種新藥證書，獲得至少8個(gè)品種臨床批件，開展至少15個(gè)品種的臨床前研究；突破關(guān)鍵技術(shù)10項(xiàng)以上；承擔(dān)相關(guān)技術(shù)服務(wù)，實(shí)施成果轉(zhuǎn)讓。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：委托中國科學(xué)院上海藥物研究所牽頭，組織藥物研發(fā)相關(guān)優(yōu)勢單位實(shí)施，鼓勵(lì)持有已進(jìn)入臨床研究或已獲得臨床試驗(yàn)申請受理通知書的創(chuàng)新品種、或該方向國際前沿自主專利技術(shù)的單位與牽頭單位聯(lián)合申報(bào)。
1.5. 應(yīng)急醫(yī)學(xué)藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)體系
研究內(nèi)容：重點(diǎn)建立應(yīng)急醫(yī)學(xué)藥物的快速研發(fā)、制備、規(guī)模生產(chǎn)、儲備轉(zhuǎn)運(yùn)等一系列的關(guān)鍵技術(shù)和生產(chǎn)工藝研發(fā)鏈。建立以快速偵檢、診斷技術(shù)及生物醫(yī)學(xué)防護(hù)為目標(biāo)的支撐體系；建立應(yīng)急防護(hù)醫(yī)學(xué)新結(jié)構(gòu)、新功能藥物的靶點(diǎn)篩選、確認(rèn)以及成藥性評價(jià)技術(shù)體系；建立應(yīng)急防護(hù)藥物制備新工藝，如藥物重組表達(dá)技術(shù)和中試工藝研究；建立應(yīng)急防護(hù)藥物的產(chǎn)業(yè)化工藝及儲備系統(tǒng)；建立重大公共衛(wèi)生事件藥物防控的預(yù)判體系，提前部署針對性藥物研究，加快應(yīng)急防護(hù)藥物在維護(hù)國家安全和國際維和行動中的應(yīng)用和轉(zhuǎn)化。
考核指標(biāo)：獲得1-2個(gè)應(yīng)急藥物品種新藥證書，獲得至少8個(gè)品種臨床批件，開展至少15個(gè)品種臨床前研究，突破關(guān)鍵技術(shù)10項(xiàng)以上并在實(shí)際研發(fā)或生產(chǎn)中應(yīng)用，承擔(dān)相關(guān)技術(shù)服務(wù)。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：委托軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院毒物藥物研究所牽頭，組織藥物研發(fā)相關(guān)優(yōu)勢單位實(shí)施，鼓勵(lì)持有已進(jìn)入臨床研究或已獲得臨床試驗(yàn)申請受理通知書的創(chuàng)新品種或擁有該方向國際前沿自主專利技術(shù)的單位與牽頭單位聯(lián)合申報(bào)。
2. 定向擇優(yōu)課題
2.1. 耐藥菌防治藥物品種及共性關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)
研究內(nèi)容：開展新結(jié)構(gòu)和/或新作用機(jī)制的抗菌藥物及其增效劑研究；開展基于病原機(jī)制的抗耐藥菌藥物發(fā)現(xiàn)關(guān)鍵技術(shù)及創(chuàng)新品種研究；開展以宿主識別、防御、免疫機(jī)制為代表的基于宿主機(jī)制的抗耐藥菌藥物發(fā)現(xiàn)關(guān)鍵技術(shù)及創(chuàng)新品種研究；建立整合現(xiàn)代篩選與藥效評價(jià)技術(shù)、多水平、全新機(jī)制的體內(nèi)外評價(jià)體系。
考核指標(biāo)：突破3-5項(xiàng)抗耐藥菌藥物發(fā)現(xiàn)及臨床前評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)，并基于關(guān)鍵技術(shù)的應(yīng)用，2-3個(gè)創(chuàng)新品種獲得臨床批件。
擬支持課題數(shù)：1項(xiàng)。
有關(guān)說明：遴選優(yōu)勢單位牽頭，組織相關(guān)單位聯(lián)合實(shí)施。
2.2. 高端制劑、新型輔料品種及共性關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)
研究內(nèi)容：開展新型高端制劑研發(fā)及規(guī)?；l(fā)展的重大共性關(guān)鍵技術(shù)研究，重點(diǎn)開展新型注射液、緩控釋、長效靶向釋藥關(guān)鍵技術(shù)，新型吸入給藥制劑及其規(guī)?；l(fā)展的重大共性關(guān)鍵技術(shù)和藥物制劑三維（3D）打印關(guān)鍵技術(shù)研究；研發(fā)新型藥用輔料、新型包材及給藥裝置并獲準(zhǔn)生產(chǎn)，突破共性關(guān)鍵技術(shù)；完善新型輔料等質(zhì)量評價(jià)和工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)體系的構(gòu)建；開展我國具有優(yōu)勢的新藥及制劑的國際化研究。
考核指標(biāo)：突破4-6項(xiàng)重大共性關(guān)鍵技術(shù)；研制不少于15個(gè)高端制劑品種并通過國際市場（美國、歐盟或日本）注冊；至少3個(gè)應(yīng)用新型藥用輔料的藥物品種進(jìn)入臨床研究或獲得生產(chǎn)批件。
擬支持課題數(shù)：按照劑型類別設(shè)置5項(xiàng)。
有關(guān)說明：遴選優(yōu)勢企業(yè)牽頭，組織相關(guān)單位聯(lián)合實(shí)施，優(yōu)先支持創(chuàng)新品種的國際化相關(guān)研究。
2.3. 治療艾滋病和丙型肝炎藥物研發(fā)
研究內(nèi)容：針對艾滋病和丙型肝炎防治需求，開展單方及復(fù)方制劑等重點(diǎn)品種研發(fā)。
考核指標(biāo)：4-7個(gè)品種獲得新藥證書或生產(chǎn)批件。
擬支持課題數(shù)：2-3項(xiàng)。
有關(guān)說明：遴選具有技術(shù)優(yōu)勢的企業(yè)牽頭，組織相關(guān)單位聯(lián)合實(shí)施。
2.4. 兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)
研究內(nèi)容：開展適宜于兒童的速釋、緩控釋、肺部給藥及直腸給藥等關(guān)鍵技術(shù)研究；開展適合兒童用藥的矯、掩味技術(shù)和口感評價(jià)體系研究；開展臨床亟需的兒童用藥系列品種的制備及產(chǎn)業(yè)化關(guān)鍵技術(shù)研究；開展針對兒童常見病、多發(fā)病等亟需藥物品種和口服液體制劑、吸入制劑、栓劑等兒童適宜的劑型研究。
考核指標(biāo)：突破2-3項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)，10-15個(gè)兒童用藥物品種獲得臨床批件；2-3個(gè)兒童用亟需藥物品種獲得生產(chǎn)批件。
擬支持課題數(shù)：1-2項(xiàng)。
有關(guān)說明：遴選優(yōu)勢單位牽頭，組織相關(guān)單位聯(lián)合實(shí)施。優(yōu)先支持國家衛(wèi)生計(jì)生委、工業(yè)和信息化部和食品藥品監(jiān)管總局辦公廳發(fā)布的《首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》中的品種。
2.5. 基于中醫(yī)典籍的經(jīng)典名方研發(fā)
研究內(nèi)容：以《傷寒論》、《金匱要略》等中醫(yī)古籍（清代以前）記載、且組方未開發(fā)成現(xiàn)有注冊中成藥的經(jīng)典名方為基礎(chǔ)，依托已具備的前期臨床預(yù)試及工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、藥效研究，可采用大數(shù)據(jù)挖掘及現(xiàn)代新藥開發(fā)技術(shù)，按照國家藥品注冊相關(guān)要求，完成相應(yīng)中藥復(fù)方制劑的藥學(xué)或臨床研究。
考核指標(biāo)：開展30-35個(gè)中藥經(jīng)典名方開發(fā)研究，明確中醫(yī)證候或適應(yīng)癥，突出臨床優(yōu)勢，10個(gè)以上品種獲得臨床批件或生產(chǎn)批件。
擬支持課題數(shù)：1-2項(xiàng)。
有關(guān)說明：由具有中藥開發(fā)生產(chǎn)能力和經(jīng)驗(yàn)的企業(yè)牽頭，組織相關(guān)單位聯(lián)合實(shí)施。
3. 公開擇優(yōu)課題
3.1. 中藥新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)
研究內(nèi)容：開展組分中藥和現(xiàn)代復(fù)方中藥等創(chuàng)新中藥及民族藥的研發(fā)，突破中藥新藥發(fā)現(xiàn)、評價(jià)等關(guān)鍵技術(shù)瓶頸；支持已有研究基礎(chǔ)或具有顯著臨床療效優(yōu)勢的中藥活性成分新藥研發(fā)，如大黃酸、益母草堿、小檗堿、仙茅苷、淫羊藿苷等；建立臨床中醫(yī)藥療效大數(shù)據(jù)與中藥新藥開發(fā)的技術(shù)和分析方法。
考核指標(biāo)：獲得一批新品種的臨床批件和新藥證書；突破一批關(guān)鍵技術(shù)。
3.2. 創(chuàng)新抗體藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)
研究內(nèi)容：研發(fā)針對10類（種）重大疾病的創(chuàng)新抗體藥物。篩選確認(rèn)新抗體的新靶點(diǎn)，突破抗體修飾前沿關(guān)鍵技術(shù)；支持已有研發(fā)基礎(chǔ)的創(chuàng)新抗體藥物和新型修飾型抗體藥物，如ADCC增強(qiáng)抗體藥物、智能交聯(lián)藥物（ADC、前體靶向藥物等）；加強(qiáng)自主知識產(chǎn)權(quán)的抗體藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化技術(shù)體系建設(shè)。
考核指標(biāo)：獲得一批創(chuàng)新抗體藥物的臨床批件和新藥證書，突破一批關(guān)鍵技術(shù)。
3.3. 重組新型蛋白藥物及基因治療、核酸藥物新品種研發(fā)及其關(guān)鍵創(chuàng)新技術(shù)
研究內(nèi)容：研發(fā)針對10類（種）重大疾病的重組新型蛋白藥物及基因治療、核酸藥物。加強(qiáng)自主創(chuàng)新重組藥物研發(fā)，突破重組技術(shù)、基因?qū)爰夹g(shù)等前沿關(guān)鍵技術(shù)；支持已有研發(fā)基礎(chǔ)的重組新型蛋白藥物及基因治療、核酸藥物；加強(qiáng)自主知識產(chǎn)權(quán)的該領(lǐng)域研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化技術(shù)體系建設(shè)。
考核指標(biāo)：獲得一批創(chuàng)新重組新型蛋白藥物及基因治療、核酸藥物的臨床批件和新藥證書，突破一批關(guān)鍵技術(shù)。
3.4. 示范性新藥臨床評價(jià)技術(shù)平臺建設(shè)
研究內(nèi)容：圍繞10類（種）重大疾病，建設(shè)符合國際規(guī)范的I-Ⅳ期臨床研究中心；完善我國藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）評價(jià)體系的規(guī)范化和信息化建設(shè)；開展國際前沿的新藥臨床評價(jià)關(guān)鍵技術(shù)和大規(guī)模隨機(jī)多中心臨床和結(jié)局研究。
考核指標(biāo)：每年新開展若干項(xiàng)新藥專項(xiàng)支持和國內(nèi)企業(yè)發(fā)起的Ⅰ-Ⅳ期臨床試驗(yàn)。
有關(guān)說明：優(yōu)先支持承擔(dān)過專項(xiàng)GCP平臺類課題、管理規(guī)范、無臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)弄虛作假記錄的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
3.5. 重要資源性平臺及關(guān)鍵技術(shù)體系
研究內(nèi)容：
化合物資源庫：采用“互聯(lián)網(wǎng)+”模式，以實(shí)時(shí)和互動為特征，面向全國提供樣品資源和篩選技術(shù)服務(wù)，同步建設(shè)實(shí)體化合物庫和虛擬化合物庫，促進(jìn)成藥性評價(jià)。
中藥組分資源庫：建立單味中藥組分庫和中藥方劑公益性組分庫，建立資源開放共享機(jī)制，為新藥篩選和中藥大品種二次開發(fā)提供樣品和技術(shù)服務(wù)。
考核指標(biāo)：
化合物資源庫：為藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)提供樣品和技術(shù)服務(wù)，建成自有、完備的實(shí)體庫和虛擬庫。
中藥組分庫：建立并完善中藥組分庫公共信息平臺，提供對全行業(yè)的技術(shù)服務(wù)。
有關(guān)說明：采取事前立項(xiàng)事后補(bǔ)助的方式進(jìn)行支持。
3.6. 臨床亟需藥物研發(fā)
研究內(nèi)容：針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病等10類（種）重大疾病（包括罕見?。┓乐涡枨螅攸c(diǎn)支持臨床亟需、短缺的通用名化學(xué)藥和生物類似藥的臨床試驗(yàn)及關(guān)鍵技術(shù)研究。
考核指標(biāo)：突破一批關(guān)鍵技術(shù)，相關(guān)品種完成臨床研究、獲得新藥證書或生產(chǎn)批件。
有關(guān)說明：采取事前立項(xiàng)事后補(bǔ)助的方式支持。
3.7. 中藥和生物藥品種國際化相關(guān)研究
研究內(nèi)容：支持中藥新藥在歐美等發(fā)達(dá)國家開展臨床試驗(yàn)及相關(guān)技術(shù)研究，突破中藥品種國際化相關(guān)技術(shù)，推動名優(yōu)產(chǎn)品國際注冊進(jìn)程。支持疫苗、抗體、重組蛋白和多肽藥等生物藥開展生產(chǎn)工藝優(yōu)化、國際臨床研究、國際認(rèn)證等相關(guān)研究。
考核指標(biāo)：若干中藥品種完成Ⅱ、Ⅲ期國際臨床研究或國際新藥注冊。若干生物藥品種完成國際臨床研究、獲得WHO預(yù)認(rèn)證或獲得出口注冊許可。
有關(guān)說明：采取事前立項(xiàng)事后補(bǔ)助的方式支持。
3.8. 聯(lián)合疫苗及免疫規(guī)劃疫苗的研發(fā)
研究內(nèi)容：開展十三價(jià)肺炎等多聯(lián)多價(jià)疫苗的臨床研究及規(guī)模化制備工藝研究；開展相關(guān)疫苗的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)研究；按照WHO預(yù)認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)開展無細(xì)胞百白破等免疫規(guī)劃疫苗及黃熱疫苗的生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的升級換代研究。
考核指標(biāo)：突破一批關(guān)鍵技術(shù)，相關(guān)疫苗完成臨床研究、獲得新藥證書或生產(chǎn)批件，建立相應(yīng)疫苗的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。
有關(guān)說明：采取事前立項(xiàng)事后補(bǔ)助的方式支持。
3.9. 其它
在10類（種）重大疾病范圍內(nèi)，依據(jù)“三重”原則，重點(diǎn)支持少量具有原創(chuàng)性的品種研發(fā)和關(guān)鍵技術(shù)研究。
考核指標(biāo)：突破一批關(guān)鍵技術(shù)，相關(guān)品種完成臨床研究、獲得新藥證書或生產(chǎn)批件。
3.10. 事后立項(xiàng)事后補(bǔ)助課題
申報(bào)范圍：2015年6月以來獲得食品藥品監(jiān)管總局核發(fā)的新藥臨床研究批件、新藥證書、生產(chǎn)批件，且在相應(yīng)研發(fā)階段未獲得本專項(xiàng)支持的藥物品種，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的優(yōu)先。
二、申報(bào)評審方式
根據(jù)不同的立項(xiàng)方式，具體申報(bào)及評審流程如下：
?。ㄒ唬┒ㄏ蛭姓n題。采用一輪申報(bào)方式。委托的牽頭單位嚴(yán)格按照指南規(guī)定要求，組織集成優(yōu)勢單位，編制課題實(shí)施方案，通過公共服務(wù)平臺填寫正式申報(bào)書，經(jīng)推薦單位提交科技發(fā)展中心?？萍及l(fā)展中心組織專家進(jìn)行多輪論證，牽頭單位組織不斷修改完善，形成立項(xiàng)建議。
?。ǘ┒ㄏ驌駜?yōu)課題。采用兩輪申報(bào)方式。
——預(yù)申報(bào)和推薦。針對指南定向擇優(yōu)課題內(nèi)容（或部分內(nèi)容）組織申報(bào)（可單獨(dú)亦可聯(lián)合優(yōu)勢單位），通過公共服務(wù)平臺填寫并提交預(yù)申報(bào)書，經(jīng)推薦單位提交科技發(fā)展中心。
——形式審查和第一輪評審。科技發(fā)展中心在受理課題預(yù)申報(bào)后，組織開展形式審查和第一輪評審工作。第一輪評審重點(diǎn)對申報(bào)內(nèi)容的先進(jìn)性和創(chuàng)新性、承擔(dān)團(tuán)隊(duì)能力和基礎(chǔ)等進(jìn)行評價(jià)。提出牽頭單位、參與單位及課題集成的建議。第一輪評審原則上不進(jìn)行會議答辯或召開論證會，必要時(shí)可根據(jù)需求臨時(shí)組織答辯或論證。
——正式申報(bào)和第二輪評審。牽頭單位收到科技發(fā)展中心正式申報(bào)通知后，組織參與單位編寫正式申報(bào)書，并通過公共服務(wù)平臺直接提交?？萍及l(fā)展中心對正式申報(bào)書進(jìn)行形式審查，并組織專家重點(diǎn)對課題研究內(nèi)容、技術(shù)路線、研究團(tuán)隊(duì)、研究目標(biāo)、考核指標(biāo)等進(jìn)行多輪論證，提出立項(xiàng)建議。
（三）公開擇優(yōu)課題。采用兩輪申報(bào)方式。
——預(yù)申報(bào)和推薦。申報(bào)單位針對指南公開擇優(yōu)課題內(nèi)容組織申報(bào)，通過公共服務(wù)平臺填寫并提交預(yù)申報(bào)書，經(jīng)推薦單位提交科技發(fā)展中心。
——形式審查和第一輪評審?？萍及l(fā)展中心在受理課題預(yù)申報(bào)后，組織開展形式審查和第一輪評審工作。第一輪評審重點(diǎn)對申報(bào)內(nèi)容的先進(jìn)性和創(chuàng)新性、承擔(dān)團(tuán)隊(duì)的能力和基礎(chǔ)進(jìn)行評價(jià)，遴選優(yōu)勢單位形成進(jìn)入第二輪評審的課題。
——正式申報(bào)和第二輪評審。申報(bào)單位收到科技發(fā)展中心正式申報(bào)通知后，編寫正式申報(bào)書，并通過公共服務(wù)平臺直接提交。科技發(fā)展中心對正式申報(bào)書進(jìn)行形式審查，并組織專家進(jìn)行評審。按照研究內(nèi)容和研究階段進(jìn)行分類集成，提出立項(xiàng)建議。課題采取任務(wù)歸類、子課題二級合同單獨(dú)管理的方式進(jìn)行立項(xiàng)和過程管理。
事后立項(xiàng)事后補(bǔ)助課題采用一輪申報(bào)方式，申報(bào)單位根據(jù)指南要求，直接通過公共服務(wù)平臺填寫并提交正式申報(bào)書，經(jīng)推薦單位上報(bào)科技發(fā)展中心后進(jìn)行形式審查，并組織專家開展評審工作，根據(jù)專家評審情況提出立項(xiàng)建議。
三、經(jīng)費(fèi)支持
申報(bào)單位所在地方政府相關(guān)部門或主管部門原則上應(yīng)承諾一定比例的配套經(jīng)費(fèi)，配套經(jīng)費(fèi)與中央財(cái)政經(jīng)費(fèi)比例不低于1:1。企業(yè)申報(bào)課題應(yīng)有明確的自籌經(jīng)費(fèi)投入，并先行投入研發(fā)經(jīng)費(fèi)，自籌經(jīng)費(fèi)與申報(bào)中央財(cái)政經(jīng)費(fèi)比例不低于1:1。各申報(bào)單位應(yīng)按照研發(fā)需求，實(shí)事求是編制經(jīng)費(fèi)預(yù)算。若中央財(cái)政經(jīng)費(fèi)預(yù)算被評審核減后，原承諾的其他來源資金的總額不得等比例減少。
四、申報(bào)條件和要求
?。ㄒ唬┥陥?bào)單位應(yīng)按照申報(bào)指南中的研究內(nèi)容、考核指標(biāo)、相關(guān)說明、實(shí)施期限、申報(bào)方式等要求進(jìn)行申報(bào)。
?。ǘ┥陥?bào)單位應(yīng)為中國大陸境內(nèi)注冊1年以上（注冊時(shí)間為2015年12月31日前）的企事業(yè)法人單位，具有較強(qiáng)的科技研發(fā)能力和條件，運(yùn)行管理規(guī)范，過去5年內(nèi)在申請和承擔(dān)國家科技計(jì)劃項(xiàng)目中無不良信用記錄。政府機(jī)關(guān)不得作為申報(bào)單位進(jìn)行申報(bào)。同一課題須通過單個(gè)推薦單位單一途徑推薦申報(bào)，不得多頭申報(bào)和重復(fù)申報(bào)。
?。ㄈ┱n題負(fù)責(zé)人申報(bào)當(dāng)年不超過60周歲（1957年1月1日以后出生），工作時(shí)間每年不得少于6個(gè)月。課題負(fù)責(zé)人須具有副高級（含）以上專業(yè)職稱，或已獲得博士學(xué)位兩年以上并有固定工作單位（不包括在站博士后）。課題負(fù)責(zé)人應(yīng)為該課題主體研究思路的提出者和實(shí)際主持研究的科技人員。中央和地方各級政府的公務(wù)人員（包括行使科技計(jì)劃管理職能的其他人員）不得申報(bào)課題。
?。ㄋ模榇_保國家科技重大專項(xiàng)研究任務(wù)的完成，課題負(fù)責(zé)人限申報(bào)1個(gè)課題。國家重點(diǎn)基礎(chǔ)研究發(fā)展計(jì)劃（973計(jì)劃，含重大科學(xué)研究計(jì)劃）、國家高技術(shù)研究發(fā)展計(jì)劃（863計(jì)劃）、國家科技支撐計(jì)劃、國家國際科技合作專項(xiàng)、國家重大科學(xué)儀器設(shè)備開發(fā)專項(xiàng)、公益性行業(yè)科研專項(xiàng)（以下簡稱改革前計(jì)劃），國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的在研項(xiàng)目（含任務(wù)或課題）負(fù)責(zé)人以及國家科技重大專項(xiàng)的在研課題（含子課題）負(fù)責(zé)人不得牽頭申報(bào)本專項(xiàng)課題。課題主要參加人員的申報(bào)課題和改革前計(jì)劃、國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃在研項(xiàng)目（含任務(wù)或課題）、國家科技重大專項(xiàng)在研課題（含子課題）總數(shù)不得超過2個(gè)；改革前計(jì)劃、國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃在研項(xiàng)目（含任務(wù)或課題）負(fù)責(zé)人、國家科技重大專項(xiàng)在研課題（含子課題）負(fù)責(zé)人不得因申報(bào)本專項(xiàng)課題而退出目前承擔(dān)的任務(wù)。任務(wù)合同書執(zhí)行期到2016年12月31日前的在研課題不在限項(xiàng)范圍內(nèi)。
各申報(bào)單位在正式提交課題申報(bào)書前可利用公共服務(wù)平臺查詢相關(guān)參與人員承擔(dān)改革前計(jì)劃、國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃和國家科技重大專項(xiàng)在研課題情況，避免重復(fù)申報(bào)。
?。ㄎ澹ｍ?xiàng)總體組成員不得牽頭或參與本專項(xiàng)課題申報(bào)。
?。┦芷赣趦?nèi)地單位的外籍科學(xué)家及港、澳、臺地區(qū)科學(xué)家可申請作為本專項(xiàng)的課題負(fù)責(zé)人，全職受聘人員須由內(nèi)地聘用單位提供全職聘用的有效證明，非全職受聘人員須由內(nèi)地聘用單位和境外單位同時(shí)提供聘用的有效證明，并隨紙質(zhì)課題申報(bào)材料一并報(bào)送。
?。ㄆ撸┱n題負(fù)責(zé)人過去3年內(nèi)在申報(bào)和承擔(dān)國家科技計(jì)劃項(xiàng)目中無不良信用記錄。
?。ò耍┱n題負(fù)責(zé)人須遵守科學(xué)道德，實(shí)事求是地填寫課題申報(bào)書，保證課題申報(bào)書的真實(shí)性，不得弄虛作假，不得將研究內(nèi)容相同或者近似的課題進(jìn)行重復(fù)申報(bào)。對于故意在課題申報(bào)中提供虛假資料的，一經(jīng)查實(shí)，取消申報(bào)課題，納入誠信記錄，并在3年內(nèi)取消個(gè)人申報(bào)本專項(xiàng)的資格，根據(jù)實(shí)際情況，對申報(bào)單位給予通報(bào)和處理。
（九）聯(lián)合申報(bào)各方須簽訂聯(lián)合申報(bào)協(xié)議，明確約定各自所承擔(dān)的任務(wù)、責(zé)任和經(jīng)費(fèi)。其他單位以協(xié)作方式參與課題實(shí)施。
（十）國內(nèi)課題申報(bào)單位可以與境外（包括港澳臺地區(qū)）研發(fā)機(jī)構(gòu)聯(lián)合申請。但境外研發(fā)機(jī)構(gòu)所需研究經(jīng)費(fèi)須自行解決，并應(yīng)有明確的知識產(chǎn)權(quán)歸屬合同約定。
?。ㄊ唬┘韧袚?dān)專項(xiàng)課題（含子課題），驗(yàn)收結(jié)論為“不通過”的單位和負(fù)責(zé)人不得申報(bào)。
（十二）課題申請受理后，原則上不能更改申報(bào)單位和負(fù)責(zé)人。
?。ㄊ┢渌鴩?yán)重違反專項(xiàng)管理規(guī)定的單位和人員不得申報(bào)。
五、申報(bào)流程
申報(bào)單位根據(jù)申報(bào)指南要求，通過公共服務(wù)平臺填寫并提交申報(bào)書。推薦單位對課題申報(bào)單位及聯(lián)合單位的資質(zhì)、科研能力等進(jìn)行審核，并通過公共服務(wù)平臺統(tǒng)一報(bào)送。推薦單位主要有：國務(wù)院有關(guān)部門科技主管機(jī)構(gòu)，軍委后勤保障部衛(wèi)生局；各省、自治區(qū)、直轄市、計(jì)劃單列市及新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)科技主管部門、衛(wèi)生計(jì)生主管部門；原工業(yè)部門轉(zhuǎn)制成立的行業(yè)協(xié)會；國家高新技術(shù)園區(qū)管委會。推薦單位應(yīng)依據(jù)隸屬關(guān)系或?qū)俚毓芾碓瓌t組織推薦，并對所推薦課題的真實(shí)性等負(fù)責(zé)。國務(wù)院有關(guān)部門、軍委后勤保障部限推薦有隸屬關(guān)系的單位，省級科技主管部門、衛(wèi)生計(jì)生主管部門、國家高新技術(shù)園區(qū)管委會限推薦其行政區(qū)劃內(nèi)的單位，行業(yè)協(xié)會推薦其會員單位?？萍及l(fā)展中心在受理課題申報(bào)后，進(jìn)行形式審查，并組織專家開展評審工作。
根據(jù)課題不同立項(xiàng)方式，課題申報(bào)分為一輪申報(bào)和兩輪申報(bào)兩種，立項(xiàng)方式詳見專項(xiàng)申報(bào)指南。
?。ㄒ唬┚W(wǎng)上填報(bào)。課題申報(bào)通過公共服務(wù)平臺在線填報(bào)。申報(bào)單位通過公共服務(wù)平臺完成單位注冊、賬號創(chuàng)建、在線填報(bào)、在線提交等工作，報(bào)送至推薦單位。推薦單位完成在線審查并上報(bào)。填報(bào)信息將作為后續(xù)形式審查、評審答辯的依據(jù)。請按照時(shí)間要求完成網(wǎng)上填報(bào)工作。
1.單位注冊。申報(bào)單位通過公共服務(wù)平臺進(jìn)行在線注冊，具體注冊流程及要求請認(rèn)真閱讀公共服務(wù)平臺說明。已經(jīng)注冊的申報(bào)單位不需要重新注冊，未注冊單位建議盡早完成注冊。
2.賬號創(chuàng)建。單位注冊通過審核后，申報(bào)單位使用所注冊的賬號（單位管理員賬號）登錄公共服務(wù)平臺，創(chuàng)建申報(bào)用戶賬號，并將申報(bào)課題在線授權(quán)給申報(bào)用戶。
3.在線填報(bào)。申報(bào)用戶在線填報(bào)申報(bào)材料，完成后提交至單位管理員審核。單位管理員審核確認(rèn)后，將申報(bào)材料在線提交至推薦單位，推薦單位審核后提交到科技發(fā)展中心。
4.填報(bào)時(shí)間。一輪申報(bào)課題申報(bào)單位網(wǎng)上填報(bào)申報(bào)書的時(shí)間為：2017年2月20日以后-2017年3月28日17：00，兩輪申報(bào)課題第一輪網(wǎng)上填報(bào)預(yù)申報(bào)書的時(shí)間為：2017年2月20日以后-2017年2月27日17：00。請申報(bào)單位合理安排課題填報(bào)時(shí)間，按時(shí)提交課題申報(bào)材料。
公共服務(wù)平臺網(wǎng)站：http://service.most.cn/
咨詢電話：010-88659000（中繼線）
傳真:010-88654001/4002/4003/4004/4005。
技術(shù)支持郵箱：[email protected]
?。ǘ┙M織推薦。請推薦單位于網(wǎng)上填報(bào)截止后5個(gè)自然日內(nèi)（以寄出時(shí)間為準(zhǔn)），將加蓋推薦單位公章的推薦函（紙質(zhì)，一式2份）、推薦項(xiàng)目清單（紙質(zhì)，一式2份）寄送科技發(fā)展中心。推薦項(xiàng)目清單須通過系統(tǒng)直接生成打印。
?。ㄈ┎牧蠄?bào)送。課題申報(bào)書在線提交后，申報(bào)單位下載打印申報(bào)書電子版，用A4紙雙面打印，正文與附件一并裝訂成冊（簡易膠裝），一式2份（均為蓋章原件，封面標(biāo)注正本，自行存檔份數(shù)自定）；電子版光盤一份。
申報(bào)單位于網(wǎng)上填報(bào)截止后7個(gè)自然日內(nèi)將加蓋申報(bào)單位公章的申報(bào)書（紙質(zhì)，一式2份）送達(dá)科技發(fā)展中心。
（四）集中形式審查。收到申報(bào)材料后，科技發(fā)展中心組織開展集中形式審查。
通過形式審查的課題，將進(jìn)入后續(xù)評審環(huán)節(jié)。答辯的具體要求由科技發(fā)展中心另行通知。
?。ㄎ澹┱垏?yán)格按照時(shí)間要求完成提交和報(bào)送，逾期不予受理。
?。┎牧蠄?bào)送地址與咨詢電話：
受理單位：國家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心
寄送地址：北京市西城區(qū)車公莊大街9號五棟大樓B3座6層603
郵政編碼：100044
咨詢電話：010-88312265
傳真號碼：010-88312271
附件：1.填寫說明
2.形式審查標(biāo)準(zhǔn)
3.預(yù)申報(bào)書
4.正式申報(bào)書
5.申報(bào)信息匯總表
6.聯(lián)合申報(bào)協(xié)議
附件下載：